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JCRファは切り返し急、「JR-441」のグローバル臨床試験で投与開始と発表
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ムコ多糖症3A型は、重度の中枢神経障害などを呈する疾患で、標準治療は確立されていないという。JR-441は欧州委員会により2022年1月にオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けている。治験はドイツで行い、1歳から18最までの被験者合計12例を登録する予定としている。
出所:MINKABU PRESS
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