ケイファーマ、各開発パイプラインは計画通り進捗 国内外の製薬会社との提携を目指した事業開発を推進

会社概要｜2024年12月期第3四半期の主なポイント

福島弘明氏：株式会社ケイファーマ代表取締役社長の福島です。本日は、よろしくお願いします。2024年12月期第3四半期決算についてご説明します。

主なポイントです。iPS創薬事業において、「KP2011」（ALS・国内）の開発は、フェーズ3に向けた準備が順調に進捗しています。「KP2021」（FTD）と「KP2032」（HD）は、それぞれフェーズ1/2に向けた準備が順調に進捗しています。

再生医療事業です。「KP8011」（亜急性期脊髄損傷）は、慶應義塾大学の臨床研究として進んでいます。4例目がもうすぐ終了予定で、来年の早いうちに結果を発表できると聞いており、進捗は順調です。「KP8031」（慢性期脳梗塞）は、事業化に向けての取り組みを順調に開始しています。

事業開発です。「KP2011」（ALS・海外）の戦略として、現在複数の製薬会社と提携交渉中です。「KP2021」（FTD）と「KP2032」（HD）は、提携交渉の対応を進めているところです。「KP8011」（亜急性期脊髄損傷）は治験を進める予定ですが、提携交渉の準備を本格的に開始する段階に来ています。

財務状況は、期初に開示した業績の見通しどおりに進捗しています。

ケイファーマとは

事業概要についてご説明します。「K Pharma」の「K」は「慶應」の「K」です。世の中には、薬が十分にないアンメット・メディカル・ニーズといわれる領域があります。特に、中枢神経領域はラストフロンティアといわれるほど薬がなく、治療法がないという現実があります。ここにフォーカスして、iPSを使った創薬事業と再生医療事業を進めています。

経営理念・経営方針

当社は、慶應義塾大学医学部発ベンチャーです。慶應義塾大学を創立した福澤諭吉先生は、アントレプレナーシップを重要視していました。また、初代医学部長である北里柴三郎先生は「研究だけをやっていては駄目だ。それをどうやって世の中に役立てるかを考えよ」と実学の精神を説きました。

この2つの理念から、当社は「医療イノベーションを実現し、医療分野での社会貢献を果たします」を経営理念としています。

会社概要

会社概要です。当社は、約8年前の2016年11月1日に創立しました。事業内容は、再生医療等製品と医薬品の研究・開発・製造・販売です。

Tri-Seven Roppongiの8階に本社があります。研究所は、オープンラボである湘南iParkという武田薬品工業の研究所内に入っています。また、慶應義塾大学医学部がある信濃町キャンパスの後ろに総合医科学研究棟があります。そちらの8階の1室を借りて、脊髄損傷のラボとして動かしています。

会社概要｜主要メンバー

会社の主要メンバーです。スライドは、ボードメンバーです。上段の3人がファウンダーになります。

会社概要｜創業メンバー

創業メンバーです。私自身は、製薬会社に26年在籍して、研究ベースのキャリアです。その間、ボストンの研究所に4年間駐在し、2014年に慶應義塾大学へ移り、岡野教授の生理学教室に長らく在籍しました。

岡野教授は、慶應義塾大学出身で、筑波大学、大阪大学、慶應義塾大学医学部生理学の教授を務めました。慶應義塾大学医学部長の後、ISSCR（国際幹細胞学会）のVice Presidentも務め、現在は日本再生医療学会の理事長です。世界を代表する幹細胞・神経系のリサーチャーです。また、慶應義塾大学教授と、神奈川県川崎市殿町にある再生医療リサーチセンターのセンター長に就任しています。

中村教授は、整形外科の教授です。日本再生医療学会の常務理事でもあり、手術も行う整形外科医としても日本を代表する人物です。再生医療の研究も長年行われています。現在は、慶應義塾大学医学部副学部長です。

岡野先生と共同研究を始めたのが1999年と聞いていますので、2人で25年以上歩んできて、今までできなかった神経の再生に向けて進んでいます。

こちらの3人が、2016年にケイファームを立ち上げることになりました。

事業概要｜iPS細胞の医療応用への可能性

スライドは、iPS細胞の医療応用を模式図にしたものです。2006年に、山中伸弥先生がiPS細胞を樹立され、世界で脚光を浴び、2012年にノーベル賞を受賞しました。その技術をベースにしてiPS細胞を作り、我々の得意とする神経領域に分化誘導という、コントロールできるような細胞を作ります。それを用いた脊髄損傷の治療あるいは脳梗塞の治療を再生医療といいます。

また、患者さまの血液細胞からiPS細胞を作ります。それを神経系に持っていくと、健常な人との差が出てきます。「iPS創薬」と呼んでいる創薬を薬剤スクリーニングに使います。創薬事業は、疾患特異的iPS細胞を使った事業となります。

再生医療と創薬の両方に取り組む、二刀流の事業となります。

事業概要｜2つの事業とリード開発パイプライン

スライドには、リードするパイプラインとして2つの事業を並べています。iPS創薬事業においては、筋萎縮性側索硬化症（ALS）に有効な薬を発見しました。臨床試験フェーズ1/2試験が終了し、もうすぐフェーズ3試験に入るという段階まで来ています。

再生医療事業では、慶應義塾大学の臨床試験が進んでいます。亜急性期というステージの脊髄損傷の治療として、完全脊髄損傷をターゲットにしたマックス4例の医師主導の試験が動いており、もうすぐ終了という段階です。

その他、スライド下に記載した疾患の研究を進めています。

2024年度　第3四半期損益状況

2024年度第3四半期の実績です。各開発パイプラインにおいては、全体的には計画どおりに進捗しており、損益も当初見込みの想定内で推移しています。

2024年度 第3四半期財政状況

現金及び預金は、研究開発費、人件費、その他運転資金の支出により、計画どおりの減少をしています。

2024年12月期 通期 見通し

2024年度通期の見通しです。海外ALSのプロジェクト、FTD、認知症、脊髄損傷等の各開発パイプラインについて、国内外の製薬会社との提携を目指して、事業開発を推進しています。売上高は、現状では保守的にゼロと表示しています。

販売管理費は、主にiPS創薬事業における、FTDやハンチントン病の企業治験、再生医療事業の亜急性期脊髄損傷の治療準備に係る研究開発費の増加、人員の新規採用等によって増加を予定しています。

開発パイプライン

事業活動の進捗状況です。スライドは、当社の開発パイプラインです。iPS創薬事業では、6つのプロジェクト、再生医療事業では5つのプロジェクトを進めています。

iPS創薬事業のうち、ALS（筋萎縮性側索硬化症）がフェーズ1/2まで進んでいます。こちらは慶應義塾大学と共同研究を行っており、次の治験を我々が手掛ける状況です。国内での開発は、大阪の製薬会社であるアルフレッサファーマと提携しています。FTD（前頭側頭型認知症）とHD（ハンチントン病）については、現在提携先を探しています。

再生医療事業の亜急性期脊髄損傷についても、慶應義塾大学と共同研究を進めています。慢性期脊髄損傷では新たな技術を使い、「第2世代のiPS」とも言えるiPS細胞の機能を高めたものを使って研究を進めており、現在臨床に向けて準備中です。

大きなプロジェクトとしては、慢性期脳梗塞です。脳梗塞の臨床試験と治験に向けて、大阪医療センターと準備を進めています。こちらが進むと、慢性期脳出血や慢性期外傷性脳損傷へも展開できると考えています。

開発パイプライン｜進捗状況（iPS創薬事業 KP2011）

iPS創薬事業の開発パイプライン「KP2011」です。こちらは、先ほどお話ししたALSを対象にしたものです。PMDA相談を数回行っており、フェーズ3に向けた準備を実施中です。あわせて厚生労働省に対し、希少疾患医薬品指定申請（オーファンドラッグ指定）に向けた手続きを開始しています。

慶應義塾大学とケイファーマで、有効な化合物であるロピニロールの新規メカニズムの解析を進めています。論文投稿に向けても準備中です。また、海外に向けた事業開発も実施しています。

2020年代後半に向けてフェーズ3の試験を国内で実施し、それをもって厚生労働省に申請し、承認される計画です。2020年代後半の販売開始を目指して進めています。

開発パイプライン｜進捗状況（iPS創薬事業KP2021、KP2032）

iPS創薬事業の第2弾と第3弾のパイプラインについてご説明します。FTDの「KP2021」とHDの「KP2032」については、ここ数年にわたりアッセイ系を作り、さまざまな検討を行ってきました。

現在、候補化合物を千二百数十の化合物から絞り込み、いくつか候補が見つかった最終段階まで進んでいます。いずれもプロジェクト等が進んでおり、用途特許を申請しています。

今年10月前半には、アメリカ・シカゴで開催された国際学会「Neuroscience 2024」で発表することができました。多くの先生方、企業の方に興味を示していただき、発表を聞きに来ていただきました。

現在、次のステージである臨床研究に向けて、本疾患において日本を代表する専門医師（キーオピニオンリーダー）にもインタビューしており、いろいろな意見をいただきながら、フェーズ1/2治験に向けた治験計画書などを準備しています。

開発パイプライン｜進捗状況（iPS創薬事業 その他開発パイプライン）

iPS創薬事業のその他開発パイプラインについてご説明します。「KP2041」のFD（フェリチン症）とは、鉄が神経に付着する病気です。そのスクリーニングを構築し、現在は候補化合物を見つけるという段階です。

「KP2051」のNHD（那須・ハコラ病）は、日本人の那須博士とスウェーデンのハコラ先生が同時に見つけた疾患で、アルツハイマー病の一部とされています。非常に希少な疾患で、世界でも数百人しかいないと言われています。我々は、その患者さまからいただいたiPSを持っており、スクリーニングの途中段階です。

「KP2061」の難聴については、候補化合物を選定済みです。希少疾患だけでなく、加齢性難聴やその他患者数が多い疾患を視野に入れながら、化合物のポテンシーを見ています。かなり効果があることがわかってきており、次のステップとして臨床試験の準備を予定しています。

現在、パイプラインには載せていないものの、開発を進めようとしている疾患があります。精神疾患を含めた中枢神経系の疾患で、新規開発パイプラインの立ち上げを検討しています。

開発パイプライン｜ iPS細胞を使った臨床研究・治験（再生医療）の状況

再生医療パイプラインです。スライドの図は、山中伸弥先生が発表された資料から引用したものです。青色で示した11項目が現在臨床試験に進んでいる疾患で、iPS細胞を使った再生医療を行うものです。この中に、先ほどお話しした慶應義塾大学と手掛けている亜急性期脊髄損傷が含まれています。

灰色で示した項目のうち、慢性期脳梗塞や慢性期脳出血など赤枠で囲っている部分が、当社で取り組もうとしている疾患です。

開発パイプライン｜脊髄損傷とは

脊髄損傷は、国内で年間およそ5,000人から6,000人が発症すると言われています。典型的な例としては、ラグビー選手が試合中にスクラムを組んでいて、脊髄を損傷するというものです。一番多いのは、交通事故だと言われています。

最近では、年齢を重ねた方が加齢により脊髄が狭くなったところで、ちょっとしたはずみで骨が折れてしまった瞬間に神経が切れることが多くなっています。このような加齢性の脊髄損傷が増えています。

開発パイプライン｜脊髄損傷に対する神経前駆細胞移植による機能回復のメカニズム

脊髄損傷は一生治らないと言われていましたが、現在は治るようになってきました。そのメカニズムをスライドで説明しています。我々は、iPS細胞を使った脊髄損傷の研究を世界で初めて進めています。

これまでの治療で行われてきた、間葉系の細胞や骨髄系の細胞といった自分の細胞を使ったり、ある特定の遺伝子を入れた細胞を移植したりすることによる効果は「Trophic Actions」と言われているものです。

移植した細胞が、脊髄の中に残っている神経系の幹細胞に刺激を出すようなタンパク質を発現します。タンパク質が力となり、眠っている幹細胞を起こして神経をつなごうと動きますが、一過性の作用だと考えています。

本来は、「Synaptic Relay」のように、神経がつながることが必要です。そして「Myelination」のように髄鞘という脊髄の節ができないと、神経のつながりが速く進みません。ここまでできるのが、今我々が使っているiPS細胞だと言われています。繰り返しになりますが、世界で先頭を走っているのは慶應義塾大学とケイファーマのグループです。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜治療法

なぜ、当社が亜急性期脊髄損傷の治療法確立を目指しているのかご説明します。脊髄損傷になる時には骨が折れますが、その中にはもちろん血管が通っています。そこが切れると同時に、免疫系の細胞が来て炎症を起こし、脊髄が腫れあがります。これを急性期と言います。

この時に細胞を移植しても、細胞がすべてマクロファージなどの免疫系細胞に攻撃されてしまいます。そのため、免疫系細胞が落ち着いた亜急性期、2週間から3週間経った時に移植します。この時が、一番効率的に細胞が定着できると言われており、我々はここをターゲットにして、試験を進めています。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜ヒトiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた臨床研究開始

スライドは、現在進んでいる試験の流れです。もともと今の細胞は、山中先生がいらっしゃった京都大学iPS細胞研究所CiRAのヒト用細胞ストックを使って、分化誘導で神経の移植用の幹細胞を作ります。

我々は「前駆細胞」と呼んでいますが、細胞は国立病院機構大阪医療センターの金村先生と一緒に作りました。その作った細胞を、治療を行う慶応義塾大学病院に移し、液体窒素で冷凍保存します。その後、候補の患者さまが現れた時に細胞を解かし、移植するという流れです。

細胞の移植後、患者さまは１ヶ月弱ぐらい慶応義塾大学病院に入院します。その後は、国立病院機構村山医療センターに転院していただきます。村山医療センターは、脊髄損傷の方の治療センターとなっており、その後の効果などを1年間見ていく流れになっています。

開発パイプライン｜進捗状況（再生医療事業 その他開発パイプライン）

現在、4例の細胞移植がほぼ終わる段階です。今後は、この臨床研究結果を治験に持っていき、来年には結果が発表される予定です。その後は、企業治験をケイファーマで行うことを目指しています。2020年代後半には試験を終えて条件付きの承認を申請し、2030年前半には販売できるスキームで計画しています。

開発パイプライン｜進捗状況（再生医療事業 その他開発パイプライン）

開発パイプラインのその他の疾患についてです。急性期の後の慢性期の患者さまは、日本だけで今15万人いると言われています。15万人全員となるかはわかりませんが、慢性期の対象者への移植適用についても進めています。

移植する細胞については、ニューロン、アストロサイト、グリアなどの神経系細胞があり、それに分化するものを使いますが、もう少し強化したほうがよいという流れになってきています。そこで、遺伝子治療との組み合わせのようなものですが、LOTUSという神経系遺伝子をiPS細胞に導入し、その細胞から移植細胞を作る技術を利用し、臨床に向けた準備を進めています。

脳梗塞以外の脳出血や外傷性脳損傷についても、大阪医療センターと一緒に行っていこうと準備を進めています。

事業開発｜進捗状況

事業開発は、海外あるいは国内で進めています。海外ALSは大きい市場であり、FTDやHDは粛々と準備をして臨床試験に入る段階のため、興味を持っている企業などからの話はいくつか来ています。

脊髄損傷においても同様に、我々が治験を行います。国内だけで終わらず、アメリカあるいはヨーロッパ、アジアにも展開できるよう、パートナーを探していこうと考えています。

その他｜進捗状況

その他の進捗についてです。次なる夢に向けての展開のお話です。今、我々はiPS創薬事業と再生医療事業の2本立てで進んでいますが、創業当初から、新たな事業の根幹になるようなモダリティがあったほうがよいのではないかと思っていました。

以前から「アメリカにラボを持ちたい」という夢を持っていたため、今年は見学を兼ねていろいろな調査をしてみようと西海岸や東海岸で視察を行いました。やはり、今一番世界中から注目を浴びているのは、ボストンやケンブリッジ周辺ということで、よい場所はないかといろいろ動いているところです。

いきなり自社で研究所は持つことは難しいため、ラボを借りる、あるいはどこかと提携して行うようなイメージになると思います。

研究開発強化については、研究院の専門家を新たに導入します。また、今後ステージが臨床研究、その後の開発・申請まで拡がると考えると、プロジェクトマネジメントの人員を増員して、国内だけではなく海外にも対応できるように強化していく必要性を感じています。

製造に関わるところとして、バリューチェーンを構築する取引先との連携ということで、CDMO（医薬品開発製造受託機関）、流通、製薬会社との提携も視野に入れています。IR／広報機能についても強化しており、多くのイベントに対応しています。

IR・広報メディア活動

IR・広報メディア活動についてです。適時開示・IR活動を充実させ、積極的にメディアへいろいろな情報を公開しながら、株主さまに情報が届くように対応しています。

学会、展示会、イベントなどに出席し、講演だけではなくいろいろなブースを持ち、直接株主さまとお話しできるような機会を作るべく、新たな取り組みに参加するようにしています。

成長戦略｜iPS創薬事業

成長戦略についてです。我々は、神経系の希少疾患市場から参入してきましたが、患者さまの多い薬を扱わないと言っているわけではありません。今まで積み上げてきたものをベースに、将来はそちらへも展開したいと考えています。

他社の取り組みを見てみると、アルツハイマー病でしたら、Aβ（アミロイドベータ）やタウタンパク質というターゲットがあると、世界中で競争しています。現在も、200社ぐらいが競争していますが、我々の戦略としては、希少疾患から得られた情報をもとにアルツハイマー病の創薬に取り組んでいくという、他社とは違う切り口で進めています。

iPS創薬事業｜ALS（KP2011）｜市場規模

スライドは、ALS（筋萎縮性側索硬化症）の市場規模についての図です。円の大きさでグローバル市場のポテンシーを表しました。北米の患者数は3万3,000人ですが、他と比べて市場規模が大きい理由は薬価が高いためです。年間薬価が19万ドルで、今のレートで言うと約3,000万円となります。薬価に患者数をかけると、スライドの円ほどの大きさになるということです。

次に、欧州が大きいです。日本は、薬価がどれだけつくかに依存しますが、いまのところご覧のとおりの大きさとなります。海外の市場を足していけば、非常に大きな市場になります。

iPS創薬事業｜その他市場規模

他の病気においても、患者数と想定される薬価をかけた数字で市場規模をスライドに表しています。スライド下段はすでに規模が大きく、難聴では6兆円、アルツハイマー病では8兆円が見込まれています。

成長戦略｜再生医療事業

再生医療の展開についてです。最先端技術の導入として、iPS細胞に特定のLOTUS遺伝子を導入し、よりiPSの機能を高めたものを移植元の細胞にします。領域の拡大として、脊髄損傷だけでなく、脳梗塞、他の疾患にも展開します。国内だけでなく、海外市場への拡大も考えています。

再生医療事業｜市場規模

スライドは、再生医療の市場規模を表しています。亜急性期脊髄損傷においては、細胞移植の再生医療は1,500万円ぐらいの値段がついています。その数字に患者数をかけると750億円になり、慢性期の脊髄損傷に関しては単純計算で2兆円を超えるぐらいの市場規模となります。

脳梗塞の市場規模に関しても、スライドのような数字になります。

成長戦略｜成長イメージ

今後の成長イメージについてです。今後、先ほど挙げた事項を積み上げていきます。もちろんマイルストーンもありますが、ロイヤリティがどんどん伸びていく時系列のイメージをスライドに表しています。

あえて軸の数値は記載していませんが、2030年代前半には相当な縦軸の伸びがでてきます。国内だけのイメージですが、海外にも展開する予定のため、さらにカーブは急になっていくと考えています。

ご説明は以上です。ありがとうございました。