モダリス---大幅に反発、米学会で先天性筋ジストロフィー治療薬開発報告、遺伝子疾患に有効と結論

*09:31JST <4883> モダリス 309 +53 大幅に反発。米国遺伝子細胞治療学会の第26回年次学会でLAMA2-CMD（ラミニンα2鎖欠損先天性筋ジストロフィー）治療薬MDL-101の開発データに関する報告を行ったと発表している。LAMA2-CMDモデルマウスの単回投与で著効したほか、サルでも筋組織で広範なGNDM分子の発現が確認された。CRISPR-GNDM技術を用いたエピゲノム編集は、次世代遺伝子技術プラットフォームが神経筋疾患を含む多くの遺伝子疾患に対して有効であると結論付けている。 ＜ST＞