【買い】ヘリオス （4593）：アイリーアのシェアを奪う薬は誕生するか！？
同社は、加齢黄斑変性治療法確立をめざして起業されたバイオベンチャーです。
2013年、理化学研究所と「iPS（人工多能性幹細胞）細胞由来 網膜色素上皮細胞」による加齢黄斑変性治療に掛かる特許実施許諾契約を締結し、同年から、大日本住友製薬株式会社と日本国内における「iPS細胞由来網膜色素上皮細胞の移植」による加齢黄斑変性治療法の共同開発を行っています。
この治療法は、iPS細胞から作った網膜細胞「「網膜色素上皮シート」を移植して、根本的に治療しようというモノです。
2014年9 月理研指導の下、自家iPS 細胞由来を用いて、世界で初めてヒトへの移植が臨床研究として行われ、再発や癌化なく視力も安定するなど良好な結果が得られています。
それだけに期待が寄せられている研究ですが、ただこのシート移植による治療は、遺伝子検査に数千万、全部で1億円もかかっていまいます。
そのため、同社は浮遊液（懸濁液）の注射による治療の開発も進めています。他家（他人の細胞）を使うので遺伝子検査によるコストや時間を食われなくて済み、低侵襲、低コストな治療法となります。
また同社は理化学研究所から、iPS細胞から網膜色素上皮細胞を作製・販売するライセンスを受けています。他家でも量産しストックできれば治療に要する時間も少なくて済みます。
開発の状況はウェット型が国内で前臨床試験段階、ドライ型が米国欧州で製造移管完了となっています
上市のタイミングは2020 年後半頃とのこと。
・・・・・・・・・・・・・・・・・
加齢黄斑変性は放置すれば多くは失明に到るため、待ち望まれている分野の薬ですが、現在のところウェット型を対象に進行を遅らせる眼球注射が3つ存在するのみです。（アキュセラで期待されたドライ型への薬は存在しません）
その内リジェネロン社開発（日本では参天製薬が販売権）のアイリーアという注射液の年間売上は8316億円といいます。
ただ、アイリーアは根本治療に至らず、死ぬまで投与し続けなけらばならない薬。
ここが、同社が開発を進めているものと異なる点です。
ざっくり言えば、市場規模8300億円(アイリーアとルセンティスの合計)のブロックバスター薬になりうるということです。
（もともと、米ジェネンテック社の「ルセンティス」の方がシェアが大きかったのですが、「アイリーア」にシェアを奪われていきました。ここで、根本治療が可能な薬が出ると当然そちらが優位となるため、そう考えました。）
リジェネロン社がアイリーアの開発に繋がる抗VEFG薬の臨床試験を始めた04年末の株価は約9ドルでした。
上市直後の11年末で55ドル、そして15年8月には高値605ドルとなりました。
そして時価総額数百億円のバイオベンチャーが数年で7兆円となったのです。
（同社は加齢黄斑変性の治療薬の他にも、化合物を用いた開発、iPS細胞を用いた腎臓・肝臓・脳梗塞の研究開発も行っています。
1月には米アサーシスから幹細胞製品マルチステムの国内独占事業化権を導入し、マルチステムを脳梗塞用に開発・販売する権利を獲得。）
2013年、理化学研究所と「iPS（人工多能性幹細胞）細胞由来 網膜色素上皮細胞」による加齢黄斑変性治療に掛かる特許実施許諾契約を締結し、同年から、大日本住友製薬株式会社と日本国内における「iPS細胞由来網膜色素上皮細胞の移植」による加齢黄斑変性治療法の共同開発を行っています。
この治療法は、iPS細胞から作った網膜細胞「「網膜色素上皮シート」を移植して、根本的に治療しようというモノです。
2014年9 月理研指導の下、自家iPS 細胞由来を用いて、世界で初めてヒトへの移植が臨床研究として行われ、再発や癌化なく視力も安定するなど良好な結果が得られています。
それだけに期待が寄せられている研究ですが、ただこのシート移植による治療は、遺伝子検査に数千万、全部で1億円もかかっていまいます。
そのため、同社は浮遊液（懸濁液）の注射による治療の開発も進めています。他家（他人の細胞）を使うので遺伝子検査によるコストや時間を食われなくて済み、低侵襲、低コストな治療法となります。
また同社は理化学研究所から、iPS細胞から網膜色素上皮細胞を作製・販売するライセンスを受けています。他家でも量産しストックできれば治療に要する時間も少なくて済みます。
開発の状況はウェット型が国内で前臨床試験段階、ドライ型が米国欧州で製造移管完了となっています
上市のタイミングは2020 年後半頃とのこと。
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加齢黄斑変性は放置すれば多くは失明に到るため、待ち望まれている分野の薬ですが、現在のところウェット型を対象に進行を遅らせる眼球注射が3つ存在するのみです。（アキュセラで期待されたドライ型への薬は存在しません）
その内リジェネロン社開発（日本では参天製薬が販売権）のアイリーアという注射液の年間売上は8316億円といいます。
ただ、アイリーアは根本治療に至らず、死ぬまで投与し続けなけらばならない薬。
ここが、同社が開発を進めているものと異なる点です。
ざっくり言えば、市場規模8300億円(アイリーアとルセンティスの合計)のブロックバスター薬になりうるということです。
（もともと、米ジェネンテック社の「ルセンティス」の方がシェアが大きかったのですが、「アイリーア」にシェアを奪われていきました。ここで、根本治療が可能な薬が出ると当然そちらが優位となるため、そう考えました。）
リジェネロン社がアイリーアの開発に繋がる抗VEFG薬の臨床試験を始めた04年末の株価は約9ドルでした。
上市直後の11年末で55ドル、そして15年8月には高値605ドルとなりました。
そして時価総額数百億円のバイオベンチャーが数年で7兆円となったのです。
（同社は加齢黄斑変性の治療薬の他にも、化合物を用いた開発、iPS細胞を用いた腎臓・肝臓・脳梗塞の研究開発も行っています。
1月には米アサーシスから幹細胞製品マルチステムの国内独占事業化権を導入し、マルチステムを脳梗塞用に開発・販売する権利を獲得。）
